2025年12月25日,中山莱博瑞辰生物医药有限公司(以下简称“莱博瑞辰”)的核心在研药物 “注射用RAB001”新增膝骨关节炎适应症的新药临床试验申请(IND),正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准,受理号:CXHL2501164。这是这款骨再生创新药获批的第二项IND,标志着其临床应用范围从骨坏死拓展至骨关节炎领域。

骨关节炎(Osteoarthritis,OA)是一种常见的慢性疾病,其特征包括软骨损伤、滑膜增生性炎症和骨赘形成,在65岁以上人群中患病率较高。现在,全球范围内尚无任何疾病改善性骨关节炎药物(DMOAD)获批上市。
本次获批新增膝骨关节炎适应症的RAB001d,是在核心创新药RAB001的基础上,针对骨关节炎疾病特点而开发的关节腔注射制剂。临床前研究显示,顺利获得关节腔注射,RAB001d在骨关节炎模型大鼠中能有效缓解关节疼痛,维护骨关节下骨/关节软骨单元的完整性,有降低关节炎症和疼痛等症状和结构改善功能,从而达到治疗骨关节炎的疗效。
公司计划在骨关节炎患者中推进临床研究,顺利获得临床疗效指标(如疼痛与功能改善)及影像学改善(包括MRI评估骨髓水肿体积、MOAKS评分中的滑膜炎/积液与软骨形态,以及骨和关节转换标记物CTX-I和CTX-2),进一步验证RAB001d的疗效机制。RAB001d有望成为全球首个DMOAD类药物,满足全球市场日益增长的治疗需求。

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